Медики впервые использовали CRISPR для лечения анемии

Американским медикам впервые удалось использовать CRISPR для терапии наследственного заболевания. В испытании технологии участвовала женщина, на протяжении долгого времени страдавшая от тяжелой формы серповидной анемии. Пациентке ввели ее же стволовые клетки. CRISPR – это инновационная технология, позволяющая редактировать гены высших живых организмов. Она базируется на особых участках бактериальной ДНК. Специалисты отредактировали гены стволовых клеток американки так, чтобы их «наследники» смогли производить специальный вид гемоглобина.

По словам ученых, в организме человека при серповидноклеточной анемии появляется мутантный гемоглобин S, хуже переносящий кислород. При подобном заболевании эритроциты приобретают форму серпа и особой продолжительностью жизни не отличаются.

Соответствующий генетический недуг больше поражает жителей Индии, некоторых стран Южной Европы и государств Африки из-за жаркого климата. После исправления мутантной версии гемоглобина женщине из штата Миссури возвратили клетки. Если процедура не повлечет осложнений, то в организме пациентки Виктории Грей будут возникать «правильные» эритроциты.

Islam-today